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让患者参与到药品监管中:EMA与FDA的有益经验(2)

发表日期:2020-02-21 13:52 | 来源 :未知 | 点击数: 次 收听:

第三,FDA提供培训视频,例如通过FDA官网上的“FDA Basics”栏目。还使用实时聊天与网络研讨会共享信息,并发送针对特定患者群体量身定制的沟通交流通信。EMA也制作了介绍该机构及其工作基本方面的“EMA Basics”视频。此外,EMA每月制作一期新闻简报,其中包含有关人用药品的关键信息,旨在扩大涵盖范围,包括更多针对患者的话题。

图片来源:参考资料[1]

FDA向EMA取经

一个例子是患者直接参与到决策中。患者参与到EMA的整个药物监管流程,在EMA的6个人用药品科学委员会中,患者在其中的4个委员会拥有投票权;这4个相关委员会包括,孤儿药委员会(the Committee for Orphan Medicinal Products,COMP)、儿科用药委员会(the Paediatric Committee,PDCO)、先进治疗药物委员会(the Committee for Advanced Therapies,CAT),以及药物警戒和风险评估委员会(PRAC)。人用药品委员会(CHMP)及其科学咨询工作组(Scientific Advice Working Party),在与申请人进行的关于益处和风险的讨论以及关于药物开发的早期讨论环节,分别有系统地邀请患者参加。FDA的患者代表可以在FDA咨询委员会中任职,他们可以直接向咨询委员会提出建议意见,拥有投票权,或者可以在产品开发过程的早期阶段为审评部门担任顾问。此外,已经建立了针对罕见疾病患者的征询建议意见环节,以在早期研究和开发中进一步倾听患者的声音。

另一个例子是EMA患者和消费者工作组(the EMA Patients and Consumers Working Party,PCWP),这是一个信息交流论坛,是在采用与患者组织互动的架构后创建的。PCWP工作组每年召开3至4次会议,根据实际需要进行“个案”咨询。讨论议题包括优先药品计划(Priority Medicines,PRIME)、欧盟新法规的实施,以及筛选其它的安全性监视措施。适逢PCWP成立十周年之际,FDA宣布与临床试验转化计划(Clinical Trials Transformation Initiative,CTTI)合作,根据PCWP模型成立了一个新的工作组,这一工作组被称为患者参与协作组织(the Patient Engagement Collaborative,PEC)。PEC组织是由患者领导的患者组织与个人代表小组,PEC组织关注如何实现让患者更有意义地参与到医药产品开发以及FDA相关法规的讨论中。

图片来源:参考资料[7]

第三个例子是文件审查。在发布相关文件之前,由患者审阅面向公众的EMA文件,例如所有包装仿单(包装说明)、安全通讯和药品简介。这样的做法,确保了相关内容的可读性和适用性,增加了透明度。FDA评估了其“面向患者”(For Patients)的网页,该网页直接面向患者群体,使患者及其照护者可以直接从FDA找到足以信赖的信息。现在正借助PEC成员和其它患者组织的建议与意见,在对特定内容更新时,考虑患者权益。


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